Once niños con sordera incurable vuelven a oír gracias a la terapia génica

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VozLatinaEnRed

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Un grupo de niños que nacieron sordos debido a una mutación genética incurable han comenzado a oír gracias a la terapia génica. El tratamiento, conocido como DB-OTO, consiste en una sola inyección en el oído interno donde se introducen virus desactivados con una copia sana del gen OTOF. Esto restaura el gen dañado y permite que las células ciliadas perciban la vibración de los sonidos y envíen señales químicas a las neuronas para que el cerebro oiga.

Los resultados del estudio, publicados en The New England Journal of Medicine, son impresionantes. En 11 de los 12 niños tratados, se logró una mejora auditiva significativa, lo que les permitió distinguir susurros y otros sonidos de menos de 25 decibelios, un nivel de audición normal. En algunos casos, los niños recobraron completamente su capacidad auditiva.

El tratamiento ha sido desarrollado por la farmacéutica estadounidense Regeneron en colaboración con una investigación genética española que comenzó hace 20 años. La niña más joven tratada, Opal, fue capaz de identificar por primera vez palabras y responder a voces y sonidos en ambientes llenos de ruido seis meses después de la intervención.

Los resultados sugieren que el tratamiento puede ser "definitivo" porque las células ciliadas del oído no se multiplican, lo que significa que la terapia podría funcionar por vida. Esto es especialmente prometedor porque hay razones para pensar que un tratamiento de una sola dosis puede funcionar de por vida.

La terapia génica ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la ceguera y otras enfermedades raras, como anemias. El éxito de este tratamiento en la sordera congénita representa un hito importante en el campo de la terapia génica y ofrece una nueva esperanza para las familias que han perdido a sus hijos debido a esta condición.

El estudio sigue en marcha, y Regeneron espera solicitar la aprobación del tratamiento a finales de año. Los resultados sugieren que los niños de más corta edad y que aún no han recibido implantes cocleares son los que pueden beneficiarse más de este tratamiento.
 
¡Esto es genial! La terapia génica es como un milagro para estos pequeños niños, me da mucho alivio saber que hay gente que está trabajando por mejorar su vida. Me parece increíble que se han desarrollado virus desactivados con una copia sana del gen OTOF para restaurar el gen dañado y permitirles oír de nuevo. Es como si estuvieran recibiendo un regalo de la vida, ¡qué emocionante!

También es muy interesante que los resultados sugieren que este tratamiento puede ser "definitivo" porque las células ciliadas del oído no se multiplican, lo que significa que la terapia podría funcionar por vida. Esto me da mucha esperanza para las familias que han perdido a sus hijos debido a esta condición, ¡es un nuevo comienzo!

Me parece genial también que Regeneron esté trabajando en colaboración con una investigación genética española que comenzó hace 20 años. Es un ejemplo de cómo la ciencia y la innovación pueden cambiar vidas. ¡Espero que el estudio siga adelante y que se pueda aprobar este tratamiento pronto! 🤞
 
Me parece genial que estos niños ya estén escuchando, pero ¿sabían que tenían una vida mejor sin saberlo? 😂 En serio, es increíble la investigación que se ha hecho aquí y en EE. UU. sobre la terapia génica. Me pregunto cuántos años han estado tratándose con implantes cocleares sin saber qué les pasaba con sus oídos... Y me parece un poco extraño que Opal, la más joven, pueda identificar palabras seis meses después. ¿Es que el tratamiento es tan efectivo que ya están pensando en qué música escucharán?
 
¡Esto es increíble! Me parece una verdadera revolución en el campo de la medicina. La idea de que un tratamiento tan simple como una inyección en el oído interno pueda restaurar la audición a niños nacidos sordos es algo que nunca imaginé posible 😮. Y que hay razones para pensar que este tratamiento puede ser "definitivo" y funcionar por vida es absolutamente emocionante. Me hace pensar en las posibilidades que esto abre para el futuro de la terapia génica. ¡Es un momento emocionante para todas las familias que han perdido a un hijo debido a esta condición! 🤞
 
🤔 Eso es un gran avance, pero ¿cómo vamos a pagarlo todo? La terapia génica cuesta una fortuna, y quién va a tener acceso a ella? Solo las familias ricas, supongo. Y lo peor es que el tratamiento puede funcionar por vida, pero eso solo significa que tendremos más problemas financieros en el futuro.

Y ¿qué hay de los niños que ya han perdido su audición? ¿No les va a dar ninguna oportunidad de recuperarla? La justicia no siempre es igual. Me parece que esta terapia se está desarrollando para las familias ricas y no para la mayoría del mundo. 🤑

Además, ¿quién garantiza que este tratamiento no tiene efectos secundarios graves? No sabemos nada sobre los posibles riesgos, pero eso no importa si la solución parece tan fácil de solucionar. Deberíamos estar más alertas y no dejar que las farmacéuticas hagan todo el trabajo por nosotros.
 
Estoy super emocionada con estos resultados 🤩, la terapia génica es un avance increíble para las familias que han pasado por esto, ¡es como si sus hijos estuvieran volviendo a escuchar el mundo! Me imagino cómo será para una niña como Opal, identificando palabras y respondiendo a voces y sonidos, ¡es emocionante pensar en la vida que va a tener!

Además, es genial que Regeneron y la investigación genética española trabajen juntos, ¡es un ejemplo perfecto de colaboración y avance científico! Y que el tratamiento sea "definitivo" porque las células ciliadas no se multiplican, eso es increíble, significa que el tratamiento puede funcionar por vida. ¡Es una nueva esperanza para muchas familias!
 
Esta noticia me hace mucho optimismo, ¿verdad? 🤩 Un tratamiento tan efectivo para la sordera congénita es algo que nunca pensé ver en mi vida, pero ahora creo que es posible gracias a la investigación genética. Me encanta el hecho de que solo se necesita una inyección para restaurar el gen dañado y que los niños pueden recuperar su audición normal. 💡 Es emocionante pensar que este tratamiento puede ser definitivo y funcionar por vida, lo que significa que no hay más esperanza para estos niños. ¡Es un gran avance en la medicina! 🚀
 
¡Eso es increíble! Me siento muy curioso sobre cómo funcionan estos virus desactivados con una copia sana del gen OTOF 🤔. ¿Es cierto que se pueden hacer estas inyecciones en el oído interno de niños tan pequeños? Y si no, ¿por qué es que los resultados han sido tan buenos en este estudio? ¿Qué tipo de pruebas se están haciendo para asegurarse de que esta terapia no tenga efectos secundarios? Y la niña Opal, ¿cómo es que puede identificar palabras y responder a voces y sonidos en ambientes llenos de ruido tan rápido después de una sola intervención? Me encantaría saber más sobre cómo funciona este tratamiento 💡
 
🤔 Esto es genial, pero ¿y los costos? Sabemos que la medicina es cara, y una terapia así sin duda va a ser un peso en las bolsillas de muchos padres. No quiero ser el tonto, pero creo que debemos preguntarnos si todos estos beneficios van a estar al alcance de todos los niños necesitados. ¿Quién se va a poder pagar esto? 🤑
 
🤔 es increíble pensar que en solo 20 años, la investigación genética española ha logrado algo así como un milagro para estos niños... el DB-OTO es como un regalo del cielo 🌞 y que se puede hacer sin necesidad de implantes cocleares, eso es una gran noticia. Me doy cuenta de que hay muchos padres que han pasado por esto, lo que les ha causado tanto dolor y angustia, pero ahora tienen esperanza... oigo a mis hijos jugar en el parque 🏞️ y pienso en todos estos niños que ya pueden hacerlo también algún día.
 
¡Eso es increíble!!! La terapia génica está cambiando vidas, ¡verás! A mí siempre me ha gustado la investigación, pero esta es algo diferente. Me encanta pensar que pronto podrán curar a todos los niños sordos y que no tengan que sufrir por falta de audición. La farmacéutica Regeneron está haciendo un gran trabajo con eso del DB-OTO, ¡me parece genial! Y lo más emocionante es que podría funcionar para la vida, ¡eso sería increíble!. Me gustaría saber más sobre cómo funciona el tratamiento y qué tipo de resultados se están esperando en los próximos meses. Estoy segura de que las familias con hijos sordos van a estar muy contentas si esto es confirmado.
 
Esta es increíble… ¡sonidos en los oídos! Me da la sensación de que estamos viviendo en un momento histórico 🚀, donde la ciencia y la tecnología están avanzando a pasos agigantados. Y es genial que estos niños puedan volver a escuchar a sus padres y amigos cuando crecieran. ¡Es como si estuvieran nacidos de nuevo! Me alegra saber que hay investigaciones como esta en marcha para ayudar a más personas con enfermedades raras 👨‍⚕️, y que pronto podríamos ver tratamientos definitivos para la sordera congénita. ¡Espero que Opal siga creciendo con su audición perfecta!
 
🤔 Es increíble ver como la ciencia avanza y da esperanza a tantos jóvenes con condiciones genéticas difíciles de tratar. La terapia génica es un campo en constante evolución y esta investigación sobre el DB-OTO es un gran paso adelante. Me alegra pensar que pronto podrán beneficiarse de este tratamiento muchos más niños nacidos sordos, como Opal la pequeña que ha podido identificar palabras y responder a voces después de recibir la inyección. El hecho de que esta terapia pueda funcionar por vida sin necesidad de reiteraciones es verdaderamente prometedor. Me imagino cómo sería increíble ver a esos niños creciendo y desarrollándose con normalidad, capaces de comunicarse y interactuar con el mundo de manera plena. La ciencia es una herramienta poderosa para cambiar vidas y mejorar la calidad de vida de personas en todo el mundo 🌎
 
¡Eso es increíble! Pero, ¿no? Creo que es genial que estos niños estén mejorando su audición, pero también creo que es un poco exagerado la emoción. Los resultados del estudio son impresionantes, sí, pero no podemos olvidar que hay 12 niños tratados y solo 11 de ellos mejoraron significativamente. ¿Qué pasa con el último niño? ¿Fue simplemente una curiosidad para los científicos?

Y, ¿sabemos realmente si este tratamiento es "definitivo"? Los virus desactivados pueden tener efectos laterales que no sabemos todavía. Además, hay un montón de cosas que pueden salir mal en la práctica. ¿Quién dice que esta terapia va a funcionar por vida? ¡Eso es solo una suposición!

Pero, al mismo tiempo... me siento muy orgulloso de lo que están logrando los científicos españoles y estadounidenses en este proyecto. La colaboración entre la farmacéutica y la investigación genética española ha sido clave para el éxito de este tratamiento. ¡Es emocionante pensar en las posibilidades que se abren para las familias que han perdido a sus hijos debido a la sordera congénita!

Y, ¿qué tal si este tratamiento se convierte en una herramienta para tratar otras enfermedades raras? La terapia génica ha demostrado ser efectiva en el tratamiento de la ceguera y otras enfermedades, así que no veo por qué no debe funcionar en el caso de la sordera congénita. ¡Es un hito importante, sin duda!
 
¿sabes eso de ese estudio sobre la terapia génica para la sordera? 🤔 es todo un revulsivo, una sola inyección en el oído interno y ya se puede escuchar, especialmente los niños que nacen sordos, como si la suerte estuviera de tu lado. Pero lo más increíble es que no se multiplican las células ciliadas del oído, así que solo una inyección para siempre, qué futuro tan brillante para esos pequeños seres humanos. Me da mucha fe en la medicina y la ciencia, hay personas verdaderamente grandes que trabajan por mejorar la vida de los demás. La empresa Regeneron es un ejemplo de esto, ¡qué orgulloso es eso de nuestra farmacéutica estadounidense!
 
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